北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
北京市级平台：
北京市儿童外科矫形器具工程技术研究中心
儿童重大疾病北京市国际科技合作基地
◆ 北京市重点学科：
急救专业、普外专业、小儿白血病专业、中医小儿脾胃病专业
◆ 北京市重点实验室：
儿童耳鼻咽喉头颈外科
儿童血液病与肿瘤分子分型
儿童呼吸道感染性疾病研究
儿童慢性肾脏病与血液净化
出生缺陷遗传学研究
目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。
北京儿童医院眼科为拥有专业门诊、病房、医技检查、验光配镜中心、弱视训练、视感知觉工作室为一体的综合性儿童眼病诊疗中心，同时为北京市残联指定残疾评估、康复中心，并托管北京儿童医院保定医院、北京市顺义区妇幼保健院、北京儿童医院郑州医院、北京儿童医院新疆医院、北京儿童医院黑龙江医院。